Bilim insanları, ileri evredeki kalıtsal bir göz hastalığı nedeniyle görme yetisini büyük ölçüde kaybeden kişiler için geliştirilen deneysel bir tedavide önemli sonuçlara ulaştı. Optogenetik tedavi adı verilen yöntem, 10 hasta üzerinde uygulandı ve bazı hastalarda ışığa duyarlılık ile görsel işlevlerde anlamlı iyileşmeler gözlendi. Araştırmanın sonuçları 7 Ekim 2026’da yayımlandı.
Tedavi, özellikle retinitis pigmentosa adı verilen ve retinadaki ışığa duyarlı hücrelerin zaman içinde yok olmasına yol açan kalıtsal hastalığın ileri aşamalarına yönelik geliştirildi. Hastalık ilerlediğinde hastalar önce gece görüşünü, ardından çevresel görüşlerini kaybedebiliyor ve ileri aşamalarda ciddi görme kaybı veya körlük ortaya çıkabiliyor. Hastalığın dünya genelinde 1,5 milyondan fazla kişiyi etkilediği belirtiliyor.
Yeni yöntemde, gözde hâlâ canlılığını koruyan retina hücrelerine ışığa duyarlı bir protein üretmelerini sağlayan gen aktarılıyor. Bunun ardından hastalar, çevredeki görüntüleri algılayarak özel ışık sinyallerine dönüştüren bir gözlük kullanıyor. Gözlükteki kamera görüntüyü işliyor ve özel bir ışık sistemi aracılığıyla retinaya gönderiyor. Böylece daha önce ışığa duyarlı olmayan bazı retina hücrelerinin görsel bilgiyi sinir sistemi üzerinden beyne iletmesi hedefleniyor.
Çalışmaya ileri evre retinitis pigmentosa bulunan ve hukuken kör kabul edilen 10 kişi katıldı. Tedavinin temel amacı öncelikle güvenliğini değerlendirmekti. Sonuçlarda, 10 hastanın 7’sinde ışığa duyarlılık artışı, 6 hastada ise klinik açıdan anlamlı kabul edilen bir iyileşme görüldü. Görsel davranış testlerini tamamlayan 8 hastanın 4’ünde ise nesneleri fark etme, nesnelerin yerini belirleme ve bazı görsel görevleri gerçekleştirme konusunda gelişmeler kaydedildi.
Araştırmacılar, bazı hastalarda görsel bilgilerin beyne ulaştığına ilişkin bulgular da elde etti. Özel gözlükleri kullanan bazı katılımcılar nesneleri belirleme, kapı girişlerini bulma ve belirli çizgileri takip etme gibi görevlerde daha başarılı oldu. Tedavinin ardından hastaların normal görme düzeyine ulaşmadığı ve okuma ya da yüzleri tanıma gibi yüksek çözünürlüklü görme işlevlerinin henüz geri getirilemediği özellikle vurgulandı.
Tedavinin güvenliği açısından elde edilen sonuçlar da araştırmacılar tarafından olumlu değerlendirildi. Gözle ilgili yan etkilerin çoğunun hafif veya orta düzeyde olduğu, bazı hastalarda geçici iltihaplanma ve kısa süreli göz içi basıncı artışı görüldüğü bildirildi. Çalışmada tedavinin etkinliğini kesin olarak kanıtlamak değil, öncelikle güvenliğini değerlendirmek amaçlandığı için daha geniş çalışmalar yapılması gerekiyor.
Optogenetik yaklaşımın dikkat çekici yönlerinden biri ise belirli bir genetik mutasyonu düzeltmeye çalışmak yerine, görme kaybından sonra hayatta kalan retina hücrelerine yeni bir işlev kazandırmayı hedeflemesi. Araştırmacılar, yöntemin daha da geliştirilmesiyle ileri derecede görme kaybı yaşayan ve mevcut tedavi seçenekleri sınırlı olan hastalar için yeni bir tedavi alanının ortaya çıkabileceğini düşünüyor.
Bu gelişme, optogenetik araştırmalarının 2026 Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü ile onurlandırılmasından yalnızca birkaç gün sonra geldi. Optogenetiğin geliştirilmesine öncülük eden Karl Deisseroth, Peter Hegemann ve Georg Nagel, ışığa duyarlı iyon kanalları ve optogenetik alanındaki çalışmaları nedeniyle 2026 Nobel Ödülü’ne layık görülmüştü. Yeni klinik sonuçlar, yıllardır laboratuvarlarda geliştirilen bu yöntemin insanlarda görme işlevinin yeniden oluşturulması amacıyla kullanılabileceğine ilişkin önemli bir adım olarak değerlendiriliyor.
